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罕見病衛生技術評估的挑戰與應對
徐昊鵬; 沈楊; 朱翀; 弓孟春; 陳莉; 趙琨; 張抒揚 中國醫學科學院北京協和醫學院; 北京100730; 神州數碼醫療科技股份有限公司; 北京100080; 中國醫學科學院罕見病研究中心; 北京100730; 武田中國; 上海200060; 國家衛生健康委員會衛生發展研究中心; 北京100044; 中國醫學科學院北京協和醫院; 北京100730
關鍵詞：衛生技術評估 罕見病 成本 效果
摘要：罕見病是一類發病率和患病率均較低的疾病,中國于2018年出版第一批罕見病目錄,列出了121種罕見病,目錄的出版讓罕見病政策有據可依。衛生技術評估(HTA)是對衛生技術的安全性、有效性和經濟學特性等進行的系統評估,其對于罕見病診斷、治療技術的合理選擇有著重要的意義。但由于罕見病患病人數少、異質性高、治療花費較高,罕見病相關的HTA有著很大的特殊性和挑戰。本文總結了發達國家在罕見病的HTA中應用的方法,包括罕見病藥物的特別評估流程、對于低質量證據的采納及常規成本-效果比的調整等,通過以上方法保證新的診斷、治療技術在罕見病中的應用。中國HTA尚處于起步階段,對于罕見病的評估則更加缺少經驗。但罕見病目錄的出版,對HTA在罕見病領域的應用將起到極大的促進作用。相信隨著目錄出版,會使中國罕見病診斷、治療技術評估水平更進一步提升。
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