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腺相關病毒的生產方式及其在基因治療中的應用
杜夢潭; 劉興健; 胡小元; 張志芳; 李軼女 中國農業科學院生物技術研究所; 北京100081
關鍵詞：腺相關病毒 基因治療 桿狀病毒表達系統 脂蛋白脂肪酶缺乏癥 人類視網膜疾病
摘要：隨著基因治療產品不斷得到批準用于臨床研究,基因治療相關的病毒載體也受到廣泛關注,其中腺相關病毒載體因其低致病性、低免疫原性、宿主范圍廣泛且穩定表達等獨特優勢成為最有前景的病毒載體,廣泛應用于臨床研究,目前已有2種重組腺相關病毒載體的藥品得到批準且效果顯著,但由于大規模生產技術的缺乏限制了重組腺相關病毒載體的研究和廣泛應用。就腺相關病毒的結構和功能、載體的生產方式及其現階段在基因治療中的應用進行了綜述,以期為今后以腺相關病毒為載體的基因治療大規模應用于市場提供參考。
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