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造血干細胞移植對c-kit突變陽性兒童急性髓細胞白血病的療效觀察
關鍵詞：造血干細胞移植 aml 預后 兒童
摘要：目的探討造血干細胞移植(HSCT)對c-kit突變陽性的急性髓細胞白血病(AML)患兒生存的影響。方法利用一代測序方法從AML患兒中篩出c-kit突變的AML患兒,分析HSCT對c-kit突變陽性AML患兒總體生存率(OS),無復發生存率(RFS)及無事件生存率(EFS)的影響。結果在131例AML患兒中發現有33例c-kit突變陽性(c-kit^+),突變率為25.2%。其中15例接受了HSCT治療,18例未接受HSCT治療,男性患兒移植的比例高于女性患兒(P=0.0216)。c-kit突變陽性患兒移植組與未移植組的年齡、白細胞(WBC)、血小板(PLT)、和血紅蛋白(HGB)水平、骨髓原始細胞比例、FAB分型、c-kit突變類型及最終危險度等臨床病理特征均無明顯差異。這33例c-kit^+患兒預計5年OS為(78.1±7.3)%,5年RFS為(75.4±10.9)%,5年EFS為(71.5±8.1)%,雖然移植組和未移植組的RFS和EFS均無顯著差異,但移植組OS明顯高于未移植組(P=0.0487)。結論 HSCT治療可以延長c-kit^+AML患兒的總生存,但不能延長無復發生存率和無事件生存率。
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